FIBROSI CISTICA : dal Regno Unito 2 milioni di sterline per 2 progetti di studio in tutto il mondo, finanziata ricerca dell’IRCCS G. Gaslini di Genova per individuare nuove terapie in gradi di correggere le “mutazioni nonsenso” ancora orfane di cura

L’Istituto Giannina Gaslini ha ottenuto un finanziamento di 200 mila euro per 3 anni dal Cystic Fibrosis Trust (Gran Bretagna) nell’ambito del bando internazionale per gli Strategic Research Centres. Questo bando è volto a supportare gruppi multidisciplinari di esperti che collaborano su progetti strategici per sviluppare nuove terapie per le persone affette da fibrosi cistica. Tra i centri di ricerca coinvolti nel progetto, oltre alla UOC di Genetica Medica dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, figurano l’Università di Newcastle, l’Università di Lisbona e l’Università di Utrecht.

Il progetto, denominato “PTSuppress – Novel lead compounds as potential suppressor drugs for CFTR PTC mutations”, mira a identificare nuovi trattamenti in grado di istruire la cellula a riconoscere i segnali di stop prematuro causati dalle mutazioni nonsenso, permettendole di inserire un aminoacido e consentendo quindi la prosecuzione della sintesi della proteina CFTR.

“I farmaci modulatori attualmente disponibili consentono di trattare solo 7 persone su 10 affette da fibrosi cistica. La maggior parte dei pazienti ancora senza cura presenta mutazioni nonsenso. Questo progetto è un riconoscimento del ruolo strategico del nostro Istituto nello studio dei meccanismi molecolari della malattia e nello sviluppo di nuove terapie personalizzate,” ha dichiarato la dottoressa Nicoletta Pedemonte, della UOC di Genetica Medica dell’Istituto Gaslini, che coordinerà la ricerca insieme alle dottoresse Valeria Capurro e Valeria Tomati.

“Questo studio si inserisce nel più ampio programma di ricerca della UOC di Genetica Medica, che promuove lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per le malattie genetiche rare,” ha aggiunto il professor Federico Zara, direttore della UOC di Genetica Medica.