MALATTIE RARE E TUMORI RARI DALLA CAMPANIA UN MODELLO PER L’INNOVAZIONE E LA QUALITA’ DELLE CURE 

La Campania si candida a diventare un laboratorio per l’innovazione nella gestione delle malattie rare e dei tumori rari, valorizzando le competenze cliniche e scientifiche presenti sul territorio e rafforzando l’integrazione tra le reti assistenziali. Ogni anno nella regione si registrano migliaia di nuove persone con una malattia rara e diverse decine di migliaia di nuove diagnosi oncologiche, oltre 10 mila delle quali, secondo le stime disponibili, riconducibili a tumori rari. Numeri che rendono necessario affiancare ai progressi diagnostici e terapeutici una forte innovazione organizzativa. È quanto emerso dal confronto tenutosi oggi a Napoli dalla rivista di politica sanitaria Rare&Rarity sul tema Malattie Rare e Tumori Rari: innovazioni terapeutiche e proposte concrete di presa in carico, con istituzioni, manager sanitari, clinici, ricercatori e associazioni dei pazienti. «L’innovazione scientifica e terapeutica non devono rimanere confinate nei luoghi in cui nascono, bensì tradursi in percorsi di cura accessibili, tempestivi e omogenei per tutti i cittadini», ha sottolineato Luca Trapanese, vicepresidente del Consiglio regionale della Campania. La priorità è quindi mettere in rete strutture, professionisti e competenze, evitando percorsi frammentati e rafforzando in particolare la rete delle malattie rare. «Gli strumenti diagnostici e terapeutici dei quali oggi disponiamo devono essere accompagnati da percorsi organizzativi adeguati, capaci di garantire velocemente accesso all’innovazione, continuità e appropriatezza», ha spiegato Giuseppe Limongelli, direttore del Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania. Ancora più complessa la sfida dei tumori rari. «L’innovazione terapeutica sta modificando profondamente le prospettive cliniche, ma nessuna innovazione può esprimere pienamente il proprio potenziale senza una rete organizzativa solida e condivisa», ha evidenziato Roberto Bianco, direttore del Coordinamento Tumori Rari regionale. «È necessario favorire un’integrazione sempre più stretta tra la rete oncologica e quella delle malattie rare». Un esempio è quello dei sarcomi, che secondo i dati regionali 2021-2022 presentano un’incidenza di 5 casi ogni 100mila abitanti. «Sono pazienti che affrontano percorsi terapeutici lunghi e complessi, nei quali la qualità della presa in carico può incidere significativamente sull’esperienza di cura e sulla prognosi», ha spiegato Salvatore Tafuto, direttore della S.C. Sarcomi e Tumori rari dell’Istituto Pascale di Napoli. Particolare attenzione va anche alle malattie genetiche rare. «Alcune malattie a predisposizione oncologica vengono diagnosticate già in età pediatrica e richiedono una presa in carico multidisciplinare e personalizzata, coordinata da un disease manager», ha sottolineato Claudia Santoro, pediatra genetista dell’Aou “Luigi Vanvitelli” di Napoli. Nella transizione all’età adulta, ha aggiunto, sono essenziali «educazione al self care, continuità assistenziale e coordinamento con i nuovi specialisti». Centrale, infine, il punto di vista dei pazienti. «L’innovazione non si misura soltanto nella disponibilità di una nuova terapia, ma nella possibilità concreta di accedervi e di essere accompagnati lungo tutto il percorso di cura», ha dichiarato Michela Rostan, dell’Ufficio di Presidenza del Consiglio regionale della Campania e promotrice dell’Intergruppo consiliare Malattie Rare e Patologie Neurodegenerative. «Solo coinvolgendo le persone con malattia rara nella costruzione dei modelli di presa in carico l’innovazione può tradursi davvero in maggiore qualità di vita, equità e diritti».