Ricerca in Maugeri: via libera dell’FDA all’avvio degli studi clinici sull’uomo per la terapia genica rivolta al trattamento della Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica, sviluppata inizialmente dal team di ricerca dalla prof.ssa Silvia G. Priori
La terapia genica sviluppata inizialmente all’IRCCS Maugeri Pavia ha ricevuto anche la designazione di farmaco orfano, mirato cioรจ al trattamento di una malattia rara pediatrica, dalla FDA statunitense
Grazie alla collaborazione con la BIOTECH americana Solid Biosciences entro la fine del 2025 verranno avviati in Nord America gli studi clinici sui pazienti
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di IND (Investigational New Drug) presentata da Solid Biosciences Inc. (“Solid Bio”) per l’avvio della sperimentazione clinica della terapia genica denominata SGT-501 di Solid Bio per la Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica (CPVT), una grave patologia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati.
Inizialmente sviluppata dalla prof.ssa Silvia G. Priori, direttrice della Unitร di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia, e dal suo team, la terapia vedrร l’avvio del primo trial clinico sull’uomo, che valuterร sicurezza, tollerabilitร ed efficacia del trattamento, entro la fine del 2025, grazie alla partnership siglata da Maugeri nel 2023 con l’azienda statunitense Solid Biosciences, specializzata in terapie geniche cardiache e neuromuscolari, che si occuperร di sviluppare la fase clinica della terapia.
“Dopo decenni in cui la comunitร clinica ha riscontrato limitazioni nelle opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da CPVT, รจ emozionante vedere autorizzata la fase clinica di una terapia che agisce sul meccanismo molecolare alla base della patologia โ afferma la prof.ssa Priori โ. Il nostro lavoro ha dimostrato che l’aumento dell’espressione della proteina calsequestrina riduce la frequenza e la gravitร delle aritmie stabilizzando la chiusura del canale RyR2. Grazie alla collaborazione con Solid Biosciences, crediamo che SGT-501 possa rappresentare il futuro standard terapeutico per la CPVT”.
Il laboratorio di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia ha lavorato per oltre un decennio allo sviluppo di un trattamento che, sfruttando virus inattivati, consenta di aumentare la produzione della proteina calsequestrina nel cuore, stabilizzando il flusso degli ioni calcio e prevenendo le aritmie. Questo approccio รจ alla base della terapia genica SGT-501, che oggi ha il via libera per gli studi clinici grazie alla partnership con Solid Biosciences. SGT-501 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, nonchรฉ la designazione per Malattia Pediatrica Rara dalla FDA.
“Siamo profondamente orgogliosi di annunciare questo importante traguardo in aggiunta al riconoscimento ufficiale della terapia come farmaco orfano, destinato al trattamento di una malattia rara โ dichiara Luca Damiani, Presidente Esecutivo di Maugeri โ. Il via libera da parte della FDA non rappresenta solo un importante riconoscimento scientifico, ma soprattutto una speranza concreta per i pazienti e le loro famiglie. ร per loro che lavoriamo ogni giorno, ed รจ a loro che dedichiamo questo risultato. Continueremo a investire nella ricerca d’avanguardia, certi che ogni passo avanti verso nuove terapie sia un passo verso una medicina piรน equa, accessibile e personalizzata. Da sempre, la nostra missione in Maugeri รจ mettere la scienza al servizio della vita”.
Con questo benestare a iniziare la valutazione in trial clinici sull’uomo, IRCCS Maugeri Pavia conferma il proprio ruolo di struttura di eccellenza nella ricerca scientifica, capace di valorizzare i risultati e di trasferirli all’industria e al mondo clinico.
La terapia genica sviluppata inizialmente all’IRCCS Maugeri Pavia ha ricevuto anche la designazione di farmaco orfano, mirato cioรจ al trattamento di una malattia rara pediatrica, dalla FDA statunitense
Grazie alla collaborazione con la BIOTECH americana Solid Biosciences entro la fine del 2025 verranno avviati in Nord America gli studi clinici sui pazienti
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di IND (Investigational New Drug) presentata da Solid Biosciences Inc. (“Solid Bio”) per l’avvio della sperimentazione clinica della terapia genica denominata SGT-501 di Solid Bio per la Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica (CPVT), una grave patologia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati.
Inizialmente sviluppata dalla prof.ssa Silvia G. Priori, direttrice della Unitร di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia, e dal suo team, la terapia vedrร l’avvio del primo trial clinico sull’uomo, che valuterร sicurezza, tollerabilitร ed efficacia del trattamento, entro la fine del 2025, grazie alla partnership siglata da Maugeri nel 2023 con l’azienda statunitense Solid Biosciences, specializzata in terapie geniche cardiache e neuromuscolari, che si occuperร di sviluppare la fase clinica della terapia.
“Dopo decenni in cui la comunitร clinica ha riscontrato limitazioni nelle opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da CPVT, รจ emozionante vedere autorizzata la fase clinica di una terapia che agisce sul meccanismo molecolare alla base della patologia โ afferma la prof.ssa Priori โ. Il nostro lavoro ha dimostrato che l’aumento dell’espressione della proteina calsequestrina riduce la frequenza e la gravitร delle aritmie stabilizzando la chiusura del canale RyR2. Grazie alla collaborazione con Solid Biosciences, crediamo che SGT-501 possa rappresentare il futuro standard terapeutico per la CPVT”.
Il laboratorio di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia ha lavorato per oltre un decennio allo sviluppo di un trattamento che, sfruttando virus inattivati, consenta di aumentare la produzione della proteina calsequestrina nel cuore, stabilizzando il flusso degli ioni calcio e prevenendo le aritmie. Questo approccio รจ alla base della terapia genica SGT-501, che oggi ha il via libera per gli studi clinici grazie alla partnership con Solid Biosciences. SGT-501 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, nonchรฉ la designazione per Malattia Pediatrica Rara dalla FDA.
“Siamo profondamente orgogliosi di annunciare questo importante traguardo in aggiunta al riconoscimento ufficiale della terapia come farmaco orfano, destinato al trattamento di una malattia rara โ dichiara Luca Damiani, Presidente Esecutivo di Maugeri โ. Il via libera da parte della FDA non rappresenta solo un importante riconoscimento scientifico, ma soprattutto una speranza concreta per i pazienti e le loro famiglie. ร per loro che lavoriamo ogni giorno, ed รจ a loro che dedichiamo questo risultato. Continueremo a investire nella ricerca d’avanguardia, certi che ogni passo avanti verso nuove terapie sia un passo verso una medicina piรน equa, accessibile e personalizzata. Da sempre, la nostra missione in Maugeri รจ mettere la scienza al servizio della vita”.
Con questo benestare a iniziare la valutazione in trial clinici sull’uomo, IRCCS Maugeri Pavia conferma il proprio ruolo di struttura di eccellenza nella ricerca scientifica, capace di valorizzare i risultati e di trasferirli all’industria e al mondo clinico.
